百特向FDA提交Rixubis儿科适应症申请

　　百特（Baxter）12月9日宣布，已向FDA提交了Rixubis（重组凝血因子IX）儿科适应症申请，寻求批准Rixubis用于B型血友病儿科患者的治疗。

Rixubis已于今年6月获FDA批准，用于B型血友病成人患者的常规预防性治疗、出血控制及围术期管理。此外，百特于今年11月向欧盟提交了Rixubis的上市许可申请（MAA）。

Rixubis儿科适应症申请的提交，是基于一项II/III期儿科临床试验的数据，该试验调查了Rixubis用于治疗23例既往已接受治疗的、12岁及以下中度或重度B型血友病儿科患者时的疗效和安全性。该项研究中，年平均出血率（ABR）为2.0（自发出血和关节出血为0.0），39.1%的患者未经历出血，88.5%的患者经1-2次输液治疗。在止血疗效中，Rixubis在96%的所有出血事件中止血疗效被评为优秀或良好。研究中，无患者产生FIX抑制性抗体。

在儿科B型血有病患者群体中取得的这些积极数据，与此前关键性试验中Rixubis在B型血有病成人患者群体中所观察到的积极数据一致。

Rixubis是一种重组凝血因子IX（rFIX），可用于B型血有病成人患者的常规预防和出血控制。Rixubis是15年来获批用于B型血友病的首个新的重组凝血因子IX（rFIX），同时也是唯一一种同时适用于B型血有病患者常规预防及出血控制的rFIX。

B型血友病是第二种最常见类型的血友病，是由于血液中凝血因子IX不足所致。